Klinické studie -praktické informace pro pacienty

MUDr.Alice NěmcováVedoucí oddělení klinického hodnocení SÚKL

Klinická hodnocení vs. jiné studie

26. 10. 2013

KLINICKÉ ZKOUŠKY ZP

POREGISTRAČNÍSTUDIE

KLINICKÁ HODNOCENÍ LP

REGISTRY

VÝZKUMNÉ STUDIE

PACIENT

Klinická hodnocení LPFáze a jejich charakteristika

Fáze I Fáze II Fáze III Fáze IV

1. podání člověkustudie farmakologiebezpečnostsnášenlivost

průkaz účinnostisledování NÚhledání dávky

ověření účinnostirandomizovanésrovnávacíčasto kontrolované placebem

26. 10. 2013

poregistračnísledování NÚInterakce s LP

Informace pro pacientaPokud něco podepisuji, měl bych vědět co!

Informace pro pacienta je dokument, ve kterém se pacient seznamuje s podmínkami klinického hodnocení, s jeho cíli, průběhem provádění, postupy léčby a vyšetření, s odpovědností i riziky vyplývajícími z účasti v klinickém hodnocení, se zajištěním ochrany osobních údajů, pojištěním účasti, náklady spojenými s účastí ve studii.Podpisem Informovaného souhlasu dává pacient dobrovolný souhlas se svojí účastí ve studii, s možností nahlížení do jeho zdravotní dokumentace kompetentním osobám, s uchováváním dat, případně odebraných vzorků krve, tkání….

26. 10. 2013

Informace pro pacienta

před získáním IS – pohovor lékaře s pacientem

dostatek času na přečtení IP dostatek času klást otázky a

porozumět textu IP podpis 2 stejnopisů IS

jeden zůstává v centrujeden si pacient odnáší domů

26. 10. 2013

Pokud něco podepisuji, měl bych vědět co!

Informace pro pacienta

Templates

Výzkum / cíle KH

KH je výzkumná činnostnejedná se o léčbu v rámci běžné lékařské praxeLP používané v KH – většinou neregistrované / neschválenéregistrované LP – užívané užité off label čím nižší fáze KH – tím méně dat a informací o LP KH na lidech předchází studie na zvířatech (preklinika)

Cíle KH vývoj nového LP stanovení snášenlivosti, bezpečnosti, účinnosti sledování účinnosti pro novou indikaci v časných fázích není cílem účinnost, nýbrž snášenlivost a

bezpečnost

26. 10. 2013

Pokud něco podepisuji, měl bych vědět co!

Informace pro pacienta

Templates

Léčba v KH

přesně dána Protokolem KH randomizované – náhodný výběr léčebného ramene (IVRS) – zastoupení jednotlivých skupin KH placebem kontrolované – část pacientů nedostává LP s účinnou látkou KH srovnávací – testovaný LP vs. jiný LP (může být standardní léčba nebo jiný LP) KH zaslepená

jednoduše zaslepená (buď pro pacienta nebo pro lékaře)dvojitě zaslepená (pro pacienta i lékaře) double dummy studycrossover study

26. 10. 2013

Pokud něco podepisuji, měl bych vědět co!

Informace pro pacienta

Templates

Léčba v KH

Konkomitantní léčba (souběžná léčba) a režimová opatření povolená / zakázaná může se týkat i doplňků stravy, dietních opatření režimová opatření – slunění, kouření, fyzická zátěž…

Pozor!

nemít přehnaná očekávání

nesnažit se ovlivnit výběr léčby

plně se řídit radami a pokyny lékaře = zkoušejícího

neměnit dávkování, ani způsob používání

nevyužité LP vracet do centra (dle pokynů lékaře)

26. 10. 2013

Pokud něco podepisuji, měl bych vědět co!

Informace pro pacienta

Templates

Průběh KH, povinnosti SH (subjekt hodnocení)

popis postupů a výkonů, informace o výkonech pro účely výzkumu (např. odběry krevních vzorků, genetická vyšetření, vzorky tkání…)

rozpis kontrolních návštěv povinnost dodržovat termíny návštěv zvýšená četnost kontrolních vizit delší doba kontrolních návštěv – více vyšetření, sledování

compliance léčby, vyplňování dotazníků vedení denních záznamů / deníky follow-up po skončení léčby

režimová opatření délka trvání účasti v KH (nejen léčby, ale i dalšího sledování)

26. 10. 2013

Pokud něco podepisuji, měl bych vědět co!

Informace pro pacienta

Templates

Očekávané přínosy

nemít přehnaná očekávání

IP by neměla uvádět zavádějící sdělení, že:

neexistuje jiná dostupná léčba, hl. u studií fáze I a II,

kdy není účinnost LP prokázaná

u fází I a II upozornit pacienta, že účinnost LP není

doposud známá

u KH, kde se neočekává klinický přínos, upozornit na

tuto skutečnost

uvést informace i jiné dostupné léčbě („alternativní léčba“ )

26. 10. 2013

Pokud něco podepisuji, měl bych vědět co!

Informace pro pacienta

Templates

Předvídatelná rizika či nepříjemnosti pro SH

výčet známých možných nežádoucích účinků

nelze uvádět – že LP nemá nežádoucí účinky – nemusí být

známé, ale to neznamená, že neexistují (hl. fáze I a II)

nepohodlí:

četnost a délka kontrolních vizit

sledování i po skončení léčby (někdy dlouhodobé)

podání nových LP – nařízená hospitalizace

předvídatelná rizika jsou posuzována při schvalování KH jak

SÚKL, tak i EK – vždy hodnocen poměr risk/benefit

26. 10. 2013

Pokud něco podepisuji, měl bych vědět co!

Informace pro pacienta

Templates

Pojištění ; kompenzace náhrad ; přístup k dalším informacím

povinnost pojištění všech KH – pojištění zadavatele a

zkoušejícího

léčba v KH – zdarma, LP a pomůcky k jejich podání hradí

zadavatel (výjimka – nekomerční KH s registr. LP)

kompenzace cestovného, stravné – je možná, nikoli

povinná

v IP uvedena kontaktní osoba, na níž se lze obrátit s

dotazy ke KH, v případě zdrav.potíží, které mohou souviset

s léčbou v KH,

26. 10. 2013

Pokud něco podepisuji, měl bych vědět co!

Informace pro pacienta

Templates

Přístup ke zdravotní dokumentaci; důvody ukončení účasti

souhlas s přístupem ke zdrojovým datům pro inspektory,

auditory, členy EK, pracovníky regulačních úřadů

účast v KH je dobrovolná, lze ji kdykoli odvolat

pacient může účast v KH odmítnout, vztah s lékařem a jeho

další léčba tím nesmí být ovlivněna

pacient si nemůže účast v KH vynutit, je to pouze na

rozhodnutí lékaře = zkoušejícího

účast pacienta v KH může být ukončena předčasně

(nepřijatelné NÚ, nespolupráce, nedodržování pokynů lékaře /

postupů protokolu...)26. 10. 2013

Pokud něco podepisuji, měl bych vědět co!

Informace pro pacienta

Templates

Podstudie / doplňkový výzkum

např. farmakokinetika; genetická vyšetření...

není-li povinně pro všechny SH – musí být podepsán

samostatný IS

dobrovolná účast v doplňkovém výzkumu - nesmí být vyvíjen

nátlak na vstup do tohoto výzkumu, nesmí být podmiňována

účast v KH účastí na doplňkovém výzkumu

Upozornění -

vzorky často odesílány do zahraničí

uchovávání vzorků pro budoucí výzkum

26. 10. 2013

Závěrečné shrnutí

26. 10. 201326. 10. 26. 10. 26. 10. 2013

KH – nejen možnost léčby, ale související povinnosti

KH – důležitá součást vývoje nových LP

KH – důležitá součást léčebné péče v ČR

KH – dobrovolné rozhodnutí pacienta o účasti

KH – možnost léčby, která není jinak dostupná

KH – zařazení do studie je pouze na rozhodnutí lékaře

KH – nové LP s sebou nesou i neočekávaná / neznámá rizika

7

6

5

4

3

2

1

Počet žádostí KHZ prezentace skupiny CTFG

26. 10. 2013

2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 415550

1000

2000

3000

4000

5000

6000

991

3975 43365028

46274619

4400

3766 4016

2642

4591008

1048 11941115

1068 10961040

978610

All CTAsmultinational CTAs

Data z EudraCT databáze

Klin

ická

hod

noce

ní L

P

Počet KH v ČRV letech 2008 - 2013

2013 (20.10.2013)

20122011201020092008

I když celkový počet žádostí o KH v EU klesá, v ČR tento trend nezaznamenáváme.

Po

čet

pře

dlo

žen

ých

žád

ost

í K

H

359354

414

373351

26. 10. 2013

336

Celkový počet KH vs. onkologické indikace

Category 1 Category 2 Category 3 Category 40

100

200

300

400

500

600

Series 2Series 1Celkem CTA

Onkologická KH

V letech 2008 - 2012

354

20092008

359 351 373 414

9289

627171

2010 2011 2012

20% 20%

22%24%

18%

26. 10. 2013

Clinical Trials Register EUBěžící KH v onkologických indikacích v ČR

Sales

76

124

51

Fáze III

Fáze IV Fáze I

Fáze II

Celkem 169 KH, z toho 19 integrovaných protokolů 26. 10. 2013

Clinical Trials Register EU

26. 10. 2013

https://www.clinicaltrialsregister.eu/

Clinical Trials Register EU

26. 10. 2013

https://www.clinicaltrialsregister.eu/

Clinical Trials Register EU

26. 10. 2013

https://www.clinicaltrialsregister.eu/

Clinical Trials Register EU

26. 10. 2013

https://www.clinicaltrialsregister.eu/

Clinical Trials Register EU

26. 10. 2013

https://www.clinicaltrialsregister.eu/

Clinical Trials Register EU

26. 10. 2013

https://www.clinicaltrialsregister.eu/

Databáze KH SÚKL

26. 10. 2013

http://www.sukl.cz/

Databáze KH SÚKL

26. 10. 2013

http://www.sukl.cz/

Databáze KH SÚKL

26. 10. 2013

http://www.sukl.cz/

Databáze KH SÚKL

26. 10. 2013

http://www.sukl.cz/

Databáze USA

26. 10. 2013

http://www.clinicaltrials.gov/

Databáze USA

26. 10. 2013

http://www.clinicaltrials.gov/

Děkuji za pozornost